Frida Marie lider av en sjelden muskelsykdom, Spinal muskelatrofi (SMA) type 1. Sykdommen sitter i ryggmargen og forårsaker svinn av muskler som skal stimuleres og styres av spinale nerveceller, som ikke er anlagt eller fungerer på normal måte.

Dette gjør at treåringen er sengeliggende store deler av tiden. Jenta har heller ikke språk, men skjønner alt som foregår rundt seg.

–Hun er veldig smart, og ganske så lur av seg, forteller mamma Wenche, som sitter i stua hjemme på Skogn. Huset deres ligger i umiddelbar nærhet til E6, slik at familien har mulighet til å komme seg raskt til sykehus.

Trenger tilsyn hele døgnet

Rundt 1 av 6000 nyfødte rammes av SMA-sykdommen i Norge. Den deles inn i tre forskjellige grader, hvor type 1 er den mest alvorlige. En stor prosentandel av dem som har denne typen dør tidlig, ofte før fylte to år.

Frida Marie fikk diagnosen da hun nærmet seg halvåret. Hun trenger tilsyn hele døgnet, og mens Morten er i full jobb, har Wenche vært hjemmeværende siden datteren ble født. Etter hvert fikk de hjelp fra hjemmetjenesten på dagtid.

Foreldrene merker at medisinen har hatt positiv effekt. Treåringen har fått mer bevegelse i kroppen og har mer energi.

I hjemmet på Skogn ligger treåringen på rommet sitt og ser på favorittserien Dora. Hun er omringet av forskjellige apparater som er til hjelp i hverdagen, blant annet en skjerm hvor hun med blikket kan vise hva hun trenger.

I tillegg til Frida Marie, har Morten og Wenche to barn til å ta seg av. Amalie på ni måneder og Per Kristian på 12 år. Det blir ikke mye fritid, og Morten påpeker at sist han og samboeren hadde en helg alene, var for rundt et år siden.

Da Wenche ble gravid med Amalie gikk hun og Morten med en uro om at fosteret hadde SMA. Heldigvis viste prøver av morkaka at det ikke var tilfellet.

Revolusjonerende

Per i dag finnes det ingen medisiner som kan gjøre datteren deres helt frisk, men i fjor ble en ny medisin godkjent i USA, og den kan bremse eller stoppe den raske nedgangen i helsen til de som er rammet.

TV 2 har den siste tiden hatt flere reportasjer om barn som har sykdommen, og det er de som nå omtaler den nye medisinen som heter Spinraza.

Det er legemiddelprodusenten Biogen som står bak, og både leger og pårørende ser på det som en revolusjon at det endelig har kommet en behandling som kan hjelpe de SMA-rammede.

Ingen andre alternativ

Etter at medisinen ble godkjent i USA ønsket Biogen å gi den gratis til barn i Norge. Frida Marie er en av ni som fikk fem behandlinger.

–Hvis Frida ikke hadde fått medisinen da hun gjorde det, så tror jeg ikke vi hadde hatt henne så mye lengre, for helsa hennes var veldig svekket fra sommeren i fjor og frem til jul, sier Wenche.

Siden medisinen Spinraza er relativt ny, er det ikke noe forskning som viser virkningen over lang tid. Den har derimot gitt gode resultater hos flere av barna som fikk behandling etter jul, og per i dag er det den eneste medisinen som finnes mot sykdommen.

Dette er medisinen som kan bremse eller stoppe den raske nedgangen i helsa til Frida Marie og andre SMA-rammede. Foto: Privat

Familien på Skogn var ikke i tvil om at de ville prøve den da legemiddelprodusenten ga behandlingen gratis.

–Det fantes ikke noe annet alternativ, og på grunn av helsetilstanden til Frida akkurat da, hadde vi ikke noe å tape, sier Wenche.

Treåringen fikk den første dosen i mars i år, og allerede da merket foreldrene stor bedring i helsa hennes.

Før dette hadde hun kun hatt litt bevegelse igjen i håndleddene, men etter den første injeksjonen ble det stadig mer rørelse i kroppen. 5. september fikk hun den siste gratis injeksjonen i Oslo.

–Hun plages fortsatt med slim i halsen, men hun har egentlig blitt en helt annen unge. Hun er mer opplagt, har mer energi og har fått tilbake fargen i ansiktet, forteller Wenche.

–Vanskelig situasjon

Biogen har nå varslet at de ikke lenger vil gi medisinen gratis, og at dersom barna skal få flere behandlinger, må norske helsemyndigheter betale for dem. Prisen per injeksjon er nærmere en million kroner, melder Tv2. Frida Marie trenger fire slike i året.

Det er enhetsleder i Statens legemiddelverk, Kristin Svanqvist, som utarbeider rapporten som Beslutningsforum legger til grunn når de skal avgjøre om medisinen skal innføres. Dette skal bestemmes mandag 23. oktober. Svanqvist uttaler til TV 2 at det ikke blir en enkel oppgave.

–Beslutningsforum har aldri hatt en sånn sak før. Hvis ikke vi klarer å få ned prisen så blir det en ekstremt vanskelig situasjon, sier hun, og påpeker at legemiddelfirmaets egne beregninger viser at kostnadene for et godt leveår er på mellom tre og femten millioner kroner.

–Det er langt over det Beslutningsforum tidligere har akseptert for andre medisiner, sier Svanqvist til TV 2.

Det er en trykket stemning i stua hos Morten og Wenche. Snart får de vite om datteren får fortsette på medisinen Spinraza.

Hos familien på Skogn er stemningen trykket. Hvis Beslutningsforum sier nei, er Frida Maries fremtid svært usikker.

–Det blir i alle fall et dårlig år, uten at jeg vil snakke mer om det, sier Morten og ser bort på Wenche.

–Jeg kjenner det knyter seg i magen bare jeg tenker på det. Hvis hun ikke får den, vil det bare gå nedover. Det står om liv og død, sier hun.

–Et lite beløp for å berge liv

Flere medier har skrevet om familier med barn som nå venter på svar om en av verdens dyreste medisiner skal tilbys ved norske sykehus.

Eidsvoll Ullensaker Blad skriver i en lederartikkel at det å ikke gi barna medisinen, vil være et brudd på barnekonvensjonens artikkel 23 og 24, som gir barn og funksjonshemmede rett til medisinsk behandling. De påpeker også at barnekonvensjonen etter menneskerettsloven har forrang foran norsk lovverk.

–Det er jo kun en medisin i hele verden og da kan Biogen ta den prisen de vil, men selv om staten ikke får ned summen, er det et lite beløp for å berge menneskeliv, sier Wenche.

–Saksøke staten

Dersom Beslutningsforum sier nei, varsler familien at de likevel vil fortsette å kjempe for at Frida Marie skal få behandling.

–Familien til et av de andre barna har sagt at de vil saksøke staten hvis det ikke blir innført, og da stiller vi oss selvfølgelig bak dem. Problemet med slikt er at det tar tid, og for hver dag og hver uke som går, svekkes barnas helse. For vår del er vi sikret til på nyåret, men for dem som enda ikke har fått medisinen, renner tiden ut, sier Morten.