- Legemiddelet til behandling av den svært alvorlige sykdommen spinal muskelatrofi (SMA) er den vanskeligste vi noen sinne har behandlet i Beslutningsforum for nye metoder, sier leder Lars Vorland til forumets egen hjemmeside.

- Mye følelser

Det har vært ei tøff helg for familien til Wenche Kjølås og Morten Salater. De har i flere måneder ventet på et svar som kan avgjøre fremtiden til deres tre år gamle datter Frida Marie.

- Det har vært mye følelser, og det har vært vanskelig å ikke ta til tårene. Det er en syk situasjon å være i, å sitte å vente på svar der noen skal få bestemme om ungen din får leve eller ikke. Sånn skal det ikke være, sier Kjølås når Innherred kontakter henne etter beslutningen ble tatt mandag formiddag.

Kjølås var oppe tidlig mandag morgen for å skru på nyhetene. Tv-en har stått på hele dagen, i tillegg til at moren har hatt jevnlig kontakt med andre foreldre med barn rammet av SMA gjennom en fellesgruppe på Facebook.

- De kan jo ikke si nei til en medisin som redder liv, sier Kjølås.

Det har vært tøffe måneder for Morten Salater og Wenche Kjølås på Skogn. Foto: Kristin Heggdal

Merket stor forskjell etter første behandling

Innherred har tidligere omtalt treåringen som lider av den sjeldne muskelsykdommen Spinal muskelatrofi (SMA) type 1. Sykdommen sitter i ryggmargen og forårsaker svinn av muskler. Dette gjør at treåringen er sengeliggende store deler av tiden. Jenta har heller ikke språk, men skjønner alt som foregår rundt seg.

Per i dag finnes det ingen medisiner som kan gjøre datteren deres helt frisk, men i fjor ble en ny medisin godkjent i USA, og den kan bremse eller stoppe den raske nedgangen i helsen til de som er rammet. Medisinen heter Spinraza og det er legemiddelprodusenten Biogen som står bak. Etter at medisinen ble godkjent i USA ønsket Biogen å gi den gratis til barn i Norge. Frida Marie er en av ni som fikk fem behandlinger.

Dette er medisinen som kan bremse eller stoppe den raske nedgangen i helsa til Frida Marie og andre SMA-rammede.

Treåringen fikk den første dosen i mars i år, og allerede da merket foreldrene stor bedring i helsa hennes. Før dette hadde hun kun hatt litt bevegelse igjen i håndleddene, men etter den første injeksjonen ble det stadig mer rørelse i kroppen. 5. september fikk hun den siste gratis injeksjonen i Oslo. Neste skal etter planen være på nyåret.

Biogen varslet tidligere i år at de ikke lenger vil gi medisinen gratis, hvis ikke norske helsemyndigheter betaler. Per pasient koster behandlingen 7 millioner kroner det første behandlingsåret og 3 millioner kroner påfølgende år (tre sprøyter per år resten av livet). Det første året er det estimert å koste Norge 200 millioner kroner, skriver Nye metoder på sine hjemmesider.

- Uholdbart

Mandag 23. oktober var saken til behandling i Beslutningsforum, hvor de skulle avgjøre om medisinen skal tilbys ved norske sykehus. På formiddagen melder forumet at de ønsker å innføre medisinen, men at prisen er uakseptabel.

- Pristilbudet for legemiddelet er klart uakseptabelt og oppfattes som uetisk. Dette gjelder både vurdert mot effekt og leverandørens behov for inntjening og fortjenestemargin. Spinraza innføres derfor ikke til behandling av spinal muskelatrofi (SMA) på nåværende tidspunkt. Pasienter som har startet behandling omfattes ikke av denne beslutningen, skriver forumet.

For Frida Maries del betyr det at hun får fortsette på medisinen, men at barn som ikke har startet behandlingen foreløpig ikke vil kunne få den.

- Det er en stor glede at hun får fortsette, men med en liten bismak. Det er mange der ute med SMA som ikke har fått muligheten til å prøve medisinen og som igjen må belage seg på å vente på ny avgjørelse. Det er meget trist og uholdbart, da vi selv vet hvor mye Frida Maries helse sviktet før hun fikk den. Så vi håper at forhandlingene går fort og at medisinen for alle med SMA kan være på plass så fort som mulig, sier Kjølås.

Beslutningen i sin helhet lyder som følger (hentet fra Nye metoder sine hjemmesider):

  • Beslutningsforum for nye metoder ønsker å innføre Spinraza til behandling av spinal muskelatrofi (SMA).

  • Pristilbudet for legemiddelet er klart uakseptabelt og oppfattes som uetisk. Dette gjelder både vurdert mot effekt og leverandørens behov for inntjening og fortjenestemargin.

  • Dokumentasjonen fra leverandøren for størrelsen av den medisinske effekten er utilstrekkelig.

  • Beslutningsforum for nye metoder oppfordrer leverandøren snarest mulig om å vurdere etikken som ligger til grunn for pristilbudet og redusere prisen vesentlig. Det forutsettes at et nytt pristilbud er i samsvar med føringene i Prioriteringsmeldingen (Meld. St. 34 (2015–2016))

  • Spinraza innføres derfor ikke til behandling av spinal muskelatrofi (SMA) på nåværende tidspunkt. Pasienter som har startet behandling omfattes ikke av denne beslutningen.

  • De prinsipielle sidene ved innføring av nye medikamenter knyttet opp mot særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, må utredes og konsekvensene må synliggjøres.